日本厚生劳动部正研拟将号称“世上最贵药物”的Zolgensma列为医疗保险适用对象，并设定单剂价格在1亿6000万日圆至1亿7000万日元之间，这种治疗孩童罕见基因疾病的药物将列为适用保险的对象。

《日本经济新闻》报导，Zolgensma是由瑞士诺华集团子公司AveXis研发，用来医治罕见基因疾病脊髓性肌肉萎缩症。

日本政府于今年3月批准Zolgensma成为治疗脊髓性肌肉萎缩症的药物，5月13日厚生劳动部的谘询机关中央社会保险医疗协议会将召开大会以决定Zolgensma的药价，并决定此药适用保险。

这种药物将用于罹患脊髓性肌肉萎缩症的未满2岁婴幼儿，投药一次。在美国，投药一次的费用逾2亿日元，因此日本政府如何设定价格，备受关注。

目前日本境内最昂贵的药物是治疗白血病的Kymriah，药价是3349万日元。

日本公共医疗保险设有“高额疗养费制度”，设定医药费自付的月额上限，可大幅减轻患者的负担。日本许多市区町村几乎全额补贴儿童医疗费，患者几乎不需自行负担。

在日本需接受Zolgensma治疗的对象估计1年约20人，对国家的保险财政所造成的影响小。但随着高价药陆续出炉，如何与保险财政取得平衡将是今后课题。